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Title in Portuguese: Complicações microvasculares no diabetes tipo 1: uma análise comparativa entre pacientes tratados com transplante autólogo não mieloablativo de células-tronco hematopoiéticas versus pacientes tratados com insulinoterapia convencional em cenário de mundo real
Title: Microvascular complications in type 1 diabetes: a comparative analysis between patients treated with autologous non-myeloablative hematopoietic stem cell transplantation versus patients treated with conventional insulin therapy in a real-world setting
Author: Sabóia, Jaquellyne Gurgel Penaforte
Advisor(s): Montenegro Júnior, Renan Magalhães
Keywords: Diabetes Mellitus Tipo 1
Transplante
Insulina
Ilhotas Pancreáticas
Issue Date: 17-Aug-2017
Citation: SABOIA, J. G. P. Complicações microvasculares no diabetes tipo 1: uma análise comparativa entre pacientes tratados com transplante autólogo não mieloablativo de células-tronco hematopoiéticas versus pacientes tratados com insulinoterapia convencional em cenário de mundo real. 2017.118 f. Dissertação (Mestrado em Ciências Medicas) - Faculdade de Medicina, Universidade Federal do Ceará, Fortaleza, 2017
Abstract in Portuguese: O diabetes mellitus tipo 1 (DM1) é uma doença crônica em que o uso de insulina exógena permance como a única modalidade terapêutica bem reconhecida. Inúmeros estudos demonstram que, independente do desenvolvimento de novas insulinas, da aplicação em bomba de insulina ou sob esquema basal-bolus, o ajuste glicêmico no diabetes permanece um desafio, e apenas uma minoria dos pacientes mantém-se nos alvos desejados. Este mau controle está associado ao desenvolvimento de complicações microvasculares. Por outro lado, o transplante autólogo não mieloablativo de células hematopoiéticas (TMO) tem sido proposto como forma de preservar a função das células beta e melhorar o controle glicêmico em portadores de DM1, levando a uma possível redução na prevalência de complicações microvasculares associadas a doença. Porém, até o momento não havia dados de comparação disponíveis na literatura em relação a insulinoterapia convencional. O objetivo desse estudo foi comparar o impacto da terapia com transplante autólogo não mieloablativo de células hematopoiéticas em pacientes com DM1 em relação às complicações microvasculares, a preservação da função residual das células B a longo prazo e ao controle glicêmico através da comparação com pacientes tratados com insulinoterapia convencional no cenário de mundo real. Foi um estudo transversal em que os dados dos pacientes tratados com TMO foram comparados aos de pacientes que receberam terapia convencional provenientes do BrazDiab1, o maior estudo observacional multicêntrico realizados em portadores de DM1 no Brasil. A mediana de duração do diabetes foi de aproximadamente 8 anos em ambos os grupos. Foi comparada a presença de complicações microvasculares, a função residual de células β através da dose de insulina ajustada para HbA1C (IDAA1C), o controle metabólico através da HbA1c e as doses de insulina dos pacientes. Após aproximadamente 8 anos de diagnóstico, os pacientes tratados com TMO (n = 24) não apresentaram nenhum caso de complicação microvascular, enquanto que 21,5% (31/144) dos pacientes no grupo de terapia convencional apresentou pelo menos uma (p <0,005), com destaque para nefropatia diabética, que foi detectada em 20 pacientes (13,8%) no grupo convencional durante o mesmo período (p <0,005). No que diz respeito à função residual das células β, a porcentagem de indivíduos que mantinham IDAA1C ≤ 9 (valores preditos de peptídeo C estimulados > 300 mmol/L) foi aproximadamente dez vezes maior no grupo TMO em comparação ao grupo convencional (75% vs 8,3%) (p <0,001). Entre os pacientes do grupo TMO, 54,1% (13/24) apresentaram HbA1c <7,0 em comparação a apenas 13,1% no grupo convencional (p <0,001). Assim, após 8 anos de diagnóstico, os pacientes com DM1 recém diagnosticado submetidos a terapia com TMO apresentaram menor prevalência de complicações microvasculares, maior função residual de células B e melhor controle glicêmico comparado ao grupo BrazDiab1 tratado com terapia convencional. Esses achados sugerem o TMO como possível modalidade terapêutica no DM1.
Abstract: Type 1 diabetes mellitus (T1DM) is a chronic disease in which the best-established treatment is to control the blood glucose by intensive insulin therapy. However, several studies have shown that, in clinical practice, only a minority of diabetic patients, irrespective of types of insulin or dosing schedules, can maintain HbA1c goal. This poor control is associated with the development of microvascular complications. Autologous Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation (AHSCT) has been proposed as a way to preserve B-cell function, improves metabolic control and, possible, reduces microvascular complications in T1DM patients. However, there is no available data compared AHST to conventional therapy. The aim of this study was to explore the impact on microvascular complications, long term preservation of residual B-cell function and glycemic control of patients with T1DM treated with Autologous Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation (AHSCT) compared to real world conventional therapy. Cross-sectional data of patients treated with AHSCT were compared with patients who received conventional therapy from the BrazDiab1, the largest multicenter observational study in type 1 diabetes mellitus in Brazil. Median duration of diabetes was approximately 8 years in both groups. The presence of microvascular complications, residual β-cell function, through insulin-dose adjusted HbA1c (IDAA1C), A1c and insulin dose of patients were compared. After approximately 8 years of diagnosis, AHSCT- treated patients (n=24) presented no cases of microvascular complications while 21.5% (31/144) had at least one (p<0.005) complications in the conventionally treated group (n=144). Further, no case of nephropathy was reported from thein the AHSCT group while 13.8% were detected in the conventional group of the control population treated with conventional therapy were registered for the condition during the same period (p<0.005). With regard of residual β-cell function, the percentage of individuals with predicted higher C-peptide levels (IDAA1C ≤ 9) was about ten times higher on in the AHSCT group compared with then conventional group (75% vs 7.58.3%) (p<0.001). Among AHSCT patients, 54.1% (13/24) had HbA1c<7.0 compared to 13.1% in the conventional group (p<0.001). Thus, after 8 years of follow-up, patients with newly-diagnosed type 1 diabetes treated with AHSCT presented lower prevalence of microvascular complications, higher residual B-cell function and better glycemic control compared to BrazDiab1 group treated with conventional therapy. These findings support AHSCT to have enhanced therapeutic outcomes for T1DM. Keywords: Diabetes Mellitus, Type 1. Transplantation. Insulin.
URI: http://www.repositorio.ufc.br/handle/riufc/26639
metadata.dc.type: Dissertação
Appears in Collections:DMC - Dissertações defendidas na UFC

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